由于人口基数大，中国成了癌症大国。数据显示，中国每年新发癌症约380万例，而无论是发病率还是死亡率，肺癌都是“癌中之王”，死亡总数占18.4%。
如何更好地治疗肺癌，是中国专家们一直努力的方向。
3月23日，一个好消息传来！据中国国家药监局的最新公示，普拉替尼（pralsetinib）的状态更改为“审批完毕”，这标志着中国迎来首个上市的RET抑制剂，惠及更多患者。
一、新上市药物效果和安全性如何？
普拉替尼由Blueprint公司开发，是RET单一靶点口服抑制剂，分子靶点为RET，作用机制为RET抑制剂。之所以引起众多关注，是因为普拉替尼是中国首个获批的RET抑制剂，对于肺癌患者来说意味着新的治疗希望。
研究发现，RET是多种实体肿瘤的“罪魁祸首”。正常情况下，RET信号传导对中枢神经系统、周围神经系统以及肾脏的发育都具有重要作用。但是，当RET基因出现异常时，会促使癌症的发生。
在普拉替尼上市前，治疗RET融合突变肿瘤主要依赖于卡博替尼、凡德他尼等多激酶抑制剂类药物，但多激酶抑制剂类药物具有靶向选择性不高的缺点，再加上副作用比较大，所以疗效无法达到预期效果。
幸运的是，临床试验数据表明，普拉替尼对非小细胞肺癌具有强大的效果。
对于经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者来说，普拉替尼的总体缓解率达到了56%，6个月的中位缓解持续时间为83%。而且，在试验中，普拉替尼具有良好的耐受性和安全性，没有发生严重不良事件。
另一组数据表明，对于接受过含铂化疗的80名非小细胞肺癌患者来说，普拉替尼的客观缓解率达到了61%。其中，完全患者的患者有5%，靶病灶肿瘤完全消退的患者有14%。
多项研究结果表明，普拉替尼对初治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者、已经接受过治疗的非小细胞肺癌患者，或者出现脑转移的非小细胞肺癌患者，都具有超乎想象的抗肿瘤活性。
二、哪些癌症可以用？
在非小细胞肺癌患者中，RET基因融合的发生率为1%-2%；在甲状腺乳头状癌患者中，RET基因融合的发生率为10%-20%。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌患者中也观察到低频率的RET改变。
因此，针对RET基因突变或者融合，可以用普拉替尼治疗的癌症包括非小细胞肺癌、甲状腺癌、胰腺癌、唾液腺癌、结直肠癌、卵巢癌和甲状腺髓样癌。
目前，普拉替尼在中国获批的适应症只有非小细胞肺癌成人患者。但普拉替尼在FDA获批的适应症还包括12岁以上儿童及成人甲状腺髓样癌、12岁以上儿童及成人晚期或转移性RET融合阳性甲状腺髓样癌。
三、另外2种已上市的RET抑制剂
在普拉替尼获批上市前，塞尔帕替尼和普雷西替尼已经在国外获批上市，打破了非小细胞肺癌治疗的僵局。
·塞尔帕替尼
塞尔帕替尼是效果超群的RET抑制剂，也是首个被批准专门用于治疗携带RET基因变异的癌症患者的精准疗法。经临床试验，塞尔帕替尼的颅内反应率高达91%。
目前，塞尔帕替尼获批的临床适应证有3种：转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和晚期RET融合阳性甲状腺癌。根据临床数据，对非小细胞肺癌晚期的总体客观缓解率为64％，对甲状腺髓样癌的客观缓解率为69％，对甲状腺癌的客观缓解率最高达到了79%。
·普雷西替尼
继塞尔帕替尼之后，全球第二款RET抑制剂普雷西替尼也于2020年9月上市。普雷西替尼的颅内反应率接近60%，每日仅需口服一次，但疗效持久。目前，普雷西替尼的适应症除了非小细胞肺癌外，还包括晚期或转移性甲状腺髓样癌、难治性晚期或转移性甲状腺癌。
从公布的临床试验数据来看，普雷西替尼对非小细胞肺癌的总体缓解率为61％，对甲状腺癌的总体缓解率为69%，对放射性碘难治患者的总体缓解率为79%。
中国是肺癌大国，肺癌发病率和死亡率都居于世界前列。随着医疗水平的提高，肺癌治疗进入精准治疗时代，只要早发现、早治疗，预后会越来越好。对于患者来说，尽早发现病情，可以有效地提高生存质量，延长生存期。
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